Uuden lääkkeen lupaprosessin kiistat

Kun COVID-19 puhkesi eri puolilla maailmaa vuonna 2020, Espanja kärsi erityisen kovasti: keskimäärin yli 800 kuolemantapausta päivässä yhdessä vaiheessa.

Luonnollisesti lääkeyhtiöiden tehtävänä oli kehittää ratkaisuja, joilla voidaan parantaa tautia tai lievittää sen vaikutuksia potilaisiin. Monet näistä yrityksistä tutkivat aiemmin muihin sairauksiin ja tiloihin kehitettyjä lääkkeitä tutkiakseen niiden tehokkuutta tähän koronavirukseen.

Tätä PharmaMar, tunnettu maailmanlaajuinen onkologiayritys, pyrki saavuttamaan Aplidinilla, uusiutuneeseen/refraktoriseen multippele myeloomaan (MM) kehitetyllä lääkkeellä, jota analysoitiin sairaalahoitoa vaativien COVID-19-sairaiden aikuisten hoitoon. 

Yrityksen luottamus perustui useisiin onnistuneisiin in vitro -tutkimuksiin ympäri maailmaa. PharmaMarin tietojen mukaan Aplidinin teho koronavirusta vastaan ​​oli yli 1,000 kertaa suurempi kuin muiden lääkkeiden.

Lääke kohtasi ja voitti joukon haasteita, kun se läpäisi lupaprosessin Espanjan lääke- ja lääkevirastossa (AEMPS), ja lopulta se sai luvan jatkaa lääkkeen kliinisiä tutkimuksia.

Euroopan lääkevirasto (EMA), jota pidettiin EU:n FDA:ta USA:ssa vastaavana ja uusien lääkkeiden hyväksymisestä vastaavana elimenä, kuitenkin kieltäytyi myöntämästä lupaa. Tämä ei ole ensimmäinen kerta, kun Aplidin ja muut lupaavat lääkkeet, joiden teho on todistettu, joutuvat esteitä vastaan.

Markkinointilupaprosessin tarkempi tarkastelu johtaa yhtiön epäilyihin, että väitetysti "politiikalla" olisi ollut rooli päätöksentekoprosessin "esteiden" luomisessa - väitteen, jonka EMA on jyrkästi kumonnut.

Mainos

Myeloma Patients Europe, kansalaisjärjestöverkosto, johon kuuluu yli 40 potilasyhdistystä eri puolilla Eurooppaa, on nyt lähettänyt ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean (CHMP) puheenjohtajalle kirjeen, joka on ihmisille tarkoitetuista lääkkeistä vastaava EMA-komitea, jossa hän ilmaisee "vakavan huolensa". että tämä lupaava lääke ei ehkä koskaan saa hyväksyntää.

Kun Aplidin esitettiin myyntilupaa varten vuonna 2016, odotukset sen hyväksymisestä olivat korkealla. Sen sijaan lääke on sittemmin joutunut useaan otteeseen hylkäämään EMA:n johtavan PharmaMedin kysymään miksi? Se on kysynyt: Miten Aplidinin hylkääminen oli perusteltua? Voisiko olla olemassa "voimakkaita poliittisia voimia", jotka suosivat tiettyjä huumeita ja yrityksiä toisten edelle? Se kysyy myös, missä määrin markkinoille saattamista koskeva lupaprosessi mukautuu potilaiden tarpeisiin - tässä skenaariossa sekä asiakkaan että uhrin - innokkaiden saada hengenpelastuslääkkeitä?

Yhtiö sanoo, että lääkkeen hyväksymisen tueksi on olemassa "vakavia todisteita", ja se väittää, että EMA näyttää yksinkertaisesti "päättävän" viivyttää sen lupaa.

Sen jälkeen kun EMA hylkäsi Aplidinin, asia vietiin EU:n yleiseen tuomioistuimeen ja PharmaMar pyysi selvennystä EMA:ssa käydyn myyntilupamenettelyn aikana sovellettaviin menettelyllisiin tutkimuskriteereihin.

Yrityksen toiminta keskittyi tiettyihin väitettyihin puutteisiin EMA:n markkinoille saattamista koskevassa lupaprosessissa, väitettyyn puolueellisuuteen CHMP:n kohtelussa ja edelleen väitettyyn eri EMA-elinten harjoittamaan syrjintään. EMA kiisti kaikki nämä väitteet jyrkästi ja jyrkästi, mutta EMA:n hylkääminen PharmaMarin Aplidin-lääkkeelle on kyseenalaistettu, eikä vähiten siksi, että se on hyväksytty myelooman hoitoon Australiassa.

Lokakuussa 2022 Euroopan kreivi päätyi PharmaMarin hyväksi, mikä avasi ovet Aplidinin hyväksymiselle kaupallisena lääkkeenä. Yhtiö sanoo, että EMA:n asenne Aplidinia kohtaan on "poliittista" ja "tulos muiden kilpailevien hallitusten ja yritysten painostuksesta".

Yleisemmin PharmaMarin mukaan tapaus herättää joitakin tarkkoja kysymyksiä: "vaikuttavatko hallitukset tai yksityiset yritykset" EMA:n päätöksentekoprosessiin? Ovatko nykyiset prosessit riittävän tehokkaita eturistiriitojen välttämiseksi? Miksi joidenkin lääkkeiden, joiden teho on suhteellisen rajoitettu, väitetään saavan hyväksynnän, kun taas toiset hylätään? Miksi sääntelyvirastojen väitetään olevan halukkaita tukemaan tiettyjä yrityksiä enemmän kuin toisia?

Toinen uusien lääkkeiden markkinoilletulon este ilmenee, kun otetaan huomioon, että samat EU:n jäsenvaltiot, jotka ovat velvollisia korvaamaan lääketieteellisille laitoksille myönnetyt lääkkeet, ovat myös EMA:n valvontaa.

Vuonna 2020 Euroopan unionin yleinen tuomioistuin hyväksyi kanteen kokonaisuudessaan ja kumosi Euroopan komission päätöksen. Asiaa tutkiessaan unionin yleinen tuomioistuin tarkasteli väitettyä puolueellisuutta menettelyssä, joka johti siihen, että komissio teki riidanalaisen päätöksen. Se tarkasteli erityisesti kiistanalaista väitettä, jonka mukaan jotkut EMA:n nimittämistä asiantuntijoista työskentelivät yliopistollisen sairaalan palveluksessa ja harjoittivat toimintaa, jonka tarkoituksena oli kehittää Aplidinille kilpailevia lääkkeitä.

Päätöksessä todetaan seuraavaa: "Menettely, joka johti riidanalaisen päätöksen tekemiseen, ei antanut riittäviä takeita sulkeakseen pois oikeutetun epäilyn mahdollisesta puolueellisuudesta."

PharmaMar vaatii, että EU:n ja Euroopan oikeusasiamiehen olisi tutkittava kaikki muodollinen ja epävirallinen yhteydenpito EMA:n virkamiesten ja valituksiin osallistuvien jäsenvaltioiden sekä näiden maiden lääketeollisuuden välillä. Yhtiö uskoo, että monet syöpä- ja Covid-19-potilaat olisivat voineet hyötyä Aplidinista - he todellakin toivovat, että se hyväksytään "lopussa". Samaan aikaan se on vaatinut tutkintaa mahdollisista "paineista", joita tässä tapauksessa on saatettu aiheuttaa.

EMA:n tiedottaja antoi vahvasti muotoillun lausunnon, jossa sanotaan: "Emme voi kommentoida Aplidinia koskevaa meneillään olevaa oikeuskäsittelyä.

"Mutta nämä ovat perusteettomia väitteitä, ja mielestämme on tärkeää saada ennätys kuntoon.

”Ensinnäkin haluamme huomauttaa, että ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden komiteamme (CHMP) toimii yksinomaan tiukkojen tieteellisten periaatteiden ja riippumattoman asiantuntemuksen pohjalta. Siihen kuuluu jäseniä kaikista EU-maista sekä ETA-EFTA-maista.

"CHMP:n arviot perustuvat lääkkeen laadusta, tehokkuudesta ja turvallisuudesta saatavilla olevan näytön perusteelliseen arviointiin, ja ne ovat vertaisarvioinnin ja kollegiaalisen päätöksenteon alaisia. Kutakin uutta lääkettä koskevaa hakemusta varten nimetään kaksi komitean jäsentä – esittelijänä ja rinnakkaisraportoijana – eri maista johtamaan arviointia ja suorittamaan lääkkeen tieteellistä arviointia toisistaan ​​riippumatta. CHMP nimittää myös yhden tai useamman vertaisarvioijan CHMP:n jäsenten keskuudesta. Heidän tehtävänsä on tarkastella tapaa, jolla nämä kaksi arviointia suoritetaan, ja varmistaa, että tieteellinen argumentaatio on vankka, selkeä ja vankka. Sitten laaditaan lopullinen suositus, joka edustaa komitean analyysin ja tiedoista antaman lausunnon kokonaisuutta.

”EMA on ollut jo monta vuotta läpinäkyvyyden eturintamassa lääkkeiden arvioinnissa. Virasto katsoo, että avoimuus on avainasemassa lujittaessa luottamusta sääntelypäätöksiin.

”Avoimuus yleisöä kohtaan varmistetaan julkaisemalla CHMP:n arviointiraportit yrityksemme verkkosivuilla. Otamme mielellämme vastaan ​​ulkopuolisia näkemyksiä ja palautetta tieteellisistä mielipiteistämme, ja vastaamalla kommentteihin tai tiedusteluihin pyrimme antamaan yhtenäisiä, selkeitä selityksiä kannoistamme sekä olemaan täysin avoimia sidosryhmien kanssakäymisessämme.

"Aplidinin tapauksessa julkaisimme alkuperäisen arvioinnin yhteydessä yksityiskohtaisen arviointiraportin, jossa kuvattiin selvästi CHMP:n näkemykset todisteista tämän lääkkeen hyödyistä multippelin myelooman hoidossa ja mahdollisista turvallisuusriskeistä. Lääkevalmistekomitean enemmistö oli sitä mieltä, että Aplidinin hyödyt eivät olleet sen riskejä suuremmat, ja suositteli myyntiluvan epäämistä.

Kun lääkevalmistekomitean uusi lausunto Aplidinista on valmis, se julkaistaan ​​täsmälleen kuten edellinen.

"Tästä huolimatta hylkäämme jyrkästi kaikki väitteet väärinkäytöksistä ja poliittisesta painostuksesta CHMP:n arvioihin, jotka johtavat suosituksen antamiseen Euroopan komissiolle, ei vain Aplidinin tapauksessa vaan minkä tahansa muun tuotteen osalta. Olemme huolissamme siitä, että sen sijaan voi olla tahallisia yrityksiä puuttua meneillään olevaan säännölliseen hallinnolliseen toimenpiteeseen, joka suoritetaan täysin asiaa koskevien lakien määräysten mukaisesti.

Siinä jatketaan: "Kaksi EU:n jäsenvaltiota on valittanut unionin yleisen tuomioistuimen päätöksestä Aplidin-asiassa ja että kolmas jäsenvaltio on puuttunut asiaan EMA:n lisäksi. Valittajien mielestä ensimmäisen oikeusasteen tuomio on oikeudellisesti virheellinen ja se on kumottava tai oikaistava. Nämä tiedot ovat julkisia."

Jaa tämä artikkeli: