Kliiniset tutkimukset, HTA, orvot ja lapsipotilaat

Hyvää iltapäivää ja tervetuloa European Alliance for Personalised Medicine (EAPM) -päivitykseen – Britannian politiikan todellisen käänteen dominoiessa otsikoita, EAPM kääntää ajatuksensa siitä, mitä tämä voi tarkoittaa terveydenhuollon alalla sekä EU:n kehityksessä. käytäntö, kirjoittaa EAPM: n toimitusjohtaja tohtori Denis Horgan.

HTA hyväksyntä 

Terveysteknologian arvioinnin asiantuntijat ovat lähestymässä EU:n laajuisissa arvioinneissa käytettävää metodologiaa. Viimeksi he ovat esittäneet kannan siitä, kuinka päätepisteet valitaan uuden hoidon kliinisiin tutkimuksiin. Morning Health Care tapasi EUCOPE:n, Euroopan biotekniikan yrittäjien aulan, tiimin saadakseen selville heidän ajatuksensa tästä uusimmasta luonnoksesta.

Mittauksen päättäminen uutta hoitoa testattaessa ei ole pieni päätös. Pitäisikö sen olla oireiden mitta vai hoitotarpeiden puuttuminen? Pitäisikö sen olla lääketieteellinen biomarkkeri vai potilastutkimuksen tulos? Ja milloin nämä asiat pitäisi mitata? Kokeilun tuloksen määrittäminen ei vaikuta ainoastaan ​​siihen, miten sääntelijä harkitsee, kuinka hyvin tuote toimii suhteessa riskeihin, vaan myös siihen, pystyykö se osoittamaan, että se lisää etua olemassa olevaan hoitovalikoimaan.

Kliiniset tutkimukset tulosten (päätepisteiden) oppaan luonnos määrittelee, milloin tulos on valittava toisen sijaan ja kenen on ilmoitettava siitä. Niistä voi ilmoittaa esimerkiksi lääkäri tai diagnostiikan avulla tai potilas itse.

Osapuolilla on 1. marraskuuta asti aikaa kommentoida luonnosta. Se on myös viimeinen asiakirja, joka syötetään EU:n laajuisen HTA:n metodologiaan. EUnetHTA:n odotetaan kokoavan lopullisen menetelmän loppuvuodesta.

Komissio harkitsee muutoksia harvinaisten sairauksien lääkkeitä koskeviin sääntöihin

Viikkoja jäljellä ennen kuin komissio julkaisee lainsäädäntöehdotuksensa, ja parlamentin ITRE-valiokunnan jäsenet ovat erimielisiä siitä, kuinka turvataan Euroopan tutkimusintensiivisimmän alan tulevaisuus.

Mainos

Koska lainsäädäntöehdotukset on määrä julkaista ennen vuoden loppua, Euroopan parlamentin esittelijä on edelleen eri mieltä teollisuus- ja tutkimusvaliokunnan ITRE:n kanssa EU:n uuden lääkestrategian suunnasta.

Kyseessä on perustavanlaatuinen kuilu niiden Euroopan parlamentin jäsenten välillä, jotka uskovat, että lääkeyritykset investoivat t&k-toimintaan asianmukaisilla kannustimilla edistäen maailmanlaajuista kilpailukykyään ja hyödyttävät koko Eurooppaa, ja niiden meppien välillä, jotka uskovat, että suuremmat voitot menevät todennäköisemmin osakkeenomistajille kuin tutkimukseen. .

EAPM:n tästä numerosta julkaisema asiakirja on saatavilla täältä: Varmista, että orpojen kannustimet ohjaavat oikeaan suuntaan Euroopassa.

Harvinaislääkkeiden arvostelu

Komission nykyisten sääntöjen mukaan harvinaisia ​​sairauksia hoitavat lääkkeet hyötyvät vuosikymmenen markkinoiden yksinoikeudesta. Se on kaksi vuotta enemmän kuin muille innovatiivisille lääkkeille annetut kahdeksan vuotta. Lisäbonuksen tarkoituksena on kannustaa kehittämään lääkkeitä, joita voidaan käyttää vain pienen potilasjoukon hoitoon.

Tulevan tarkistuksen yhteydessä on tärkeää ymmärtää, miten luokituskriteerien ehdot vaikuttavat lääkkeen meneillään olevaan kehitykseen. Mitä tulee levinneisyyteen, EU:ssa on pakollista perustaa tämä koko yhteisöön, ei vain muutaman maan tietojen käyttämiseen. Esiintymystä ei voida "huijata", ja sitä tarkastellaan yhteistyössä nykyiseen näyttöön perustuvan asiantuntijan neuvojen kanssa.

Kun ymmärrystä sairaudesta ja tietoa harvinaislääkkeestä tulee saataville, kliinikot ovat paremmin perillä ja he pystyvät todennäköisemmin tekemään diagnoosin sairaudesta. On myös mahdollista, että sairaus tunnustetaan osaksi yleisempää tautia, joka poistaa orvostatuksen EU:ssa. Kaikissa esiintyvyyttä koskevissa laskelmissa tulee viitata EMA:n ohjeisiin.

Lääketieteellinen tila saattaa tuntua ilmeiseltä termiltä, ​​mutta harvinaislääkkeeksi kelpaamisen yhteydessä sen tulisi erottua tietyn patofysiologisen profiilin ja kliinisen ennusteen perusteella. Olennainen seikka EU:n harvinaislääkkeiden luokittelussa ei ole olla yleisemmän sairauden osajoukko.

Lasten lääketieteelliset laitteet vaarassa

Viime vuoden toukokuussa voimaan tullut asetus lääkinnällisten laitteiden valvonnan parantamiseksi saattaa vaarantaa osan lasten leikkauksista ja harvinaisten sairauksien hoidosta, uusi tutkimus on paljastanut.

Trinity College Dublinin tutkimus, joka julkaistiin vuonna Pediatrinen kardiologia, huomautti, että lääkinnälliset laitteet sisältävät paljon erilaisia ​​teknologioita, joita arvioidaan ja hyväksytään Euroopan unionissa (EU) 26 voimaan tulleen tarkistetun lain mukaisesti, joka tunnetaan nimellä Medical Device Regulation tai MDR (EU 2021). /745).

Siinä on siirtymäaika, joka mahdollistaa aikaisempien sääntöjen mukaisesti hyväksyttyjen tuotteiden markkinoinnin enintään 26 asti.

Useiden odottamattomien tekijöiden seurauksena on mahdollista, että MDR voi johtaa siihen, että tuotteet eivät ole saatavilla, mikä voi johtaa joidenkin niistä riippuvien toimenpiteiden menettämisestä.

Tom Melvin, Trinity Collegen lääketieteellisen koulun lääkinnällisten laitteiden sääntelyasioiden apulaisprofessori, sanoi: "Lääkinnällisiä laitteita koskeva asetus tuli voimaan toukokuussa 2021, ja sen tavoitteena on korvata aiemmat 1990-luvulta lähtien voimassa olleet säännöt ja parantaa lääkinnällisten laitteiden turvallisuutta. innovatiivisten teknologioiden käyttöönoton tukemisen lisäksi."

EU-parlamentti ja neuvosto allekirjoittivat digitaalipalvelulain

Tiistaina ministerineuvoston äänestys DSA:n hyväksymisestä seuraa parlamentin jäsenten aiemmin hyväksymää lainsäädäntöä. Uudet lait (312-sivuinen / 686 KB PDF, joten paljon luettavaa...) asettavat verkkovälittäjille laajoja vaatimuksia tavalle, jolla he valvovat lähetettyä sisältöä ja valvovat kauppaa käytettäviä tavaroita ja palveluita alustoillaan. DSA tulee voimaan vasta 20 päivän kuluttua sen julkaisemisesta EU:n virallisessa lehdessä. 

Julkaisupäivää ei ole vielä asetettu. Euroopan parlamentin puhemiehen ja neuvoston puheenjohtajan on määrä allekirjoittaa DSA:n päivämäärä 19. lokakuuta. Se julkaistaan ​​EUVL:ssä myöhemmin.

Out-Law ennakoi, että DSA tulee voimaan joskus marraskuun puolivälissä. 

Tarkka päivämäärä kiinnostaa erityisesti verkkoalustoja, koska vaikka suurin osa DSA:n määräyksistä ei tule voimaan ennen kuin DSA on ollut voimassa 15 kuukautta, osa uusista säännöistä tulee voimaan välittömästi – mukaan lukien raportointivelvollisuudet, sillä on vaikutusta siihen, pidetäänkö näitä alustoja "erittäin suurina verkkoalustoina" ja sovelletaanko niihin näin ollen DSA:n tiukimpia vaatimuksia vai ei. Tiedonantovelvollisuuden täyttämiselle on asetettu kolmen kuukauden määräaika.

COVID-rokotteiden hintojen ennustetaan nousevan

Pandemian toisena vuonna Pfizerin ja Modernan mRNA-rokotteet hallitsevat suurelta osin. Uusissa eurooppalaisissa ostosopimuksissa yritykset veloittaa annoksistaan ​​enemmän.

Pfizer ja Moderna ovat molemmat nostaneet mRNA-pohjaisten COVID-19-rokotteidensa hintoja Euroopassa, The Financial Times raportoitu ensimmäisenä. Pfizerin pistos maksaa 19.50 € (23.15 dollaria) annosta kohti uuden toimitussopimuksen mukaan, kun taas Moderna veloittaa 25.50 dollaria annosta kohden omassa sopimuksessaan sanomalehden nähmien asiakirjojen mukaan.

Iso-Britannian kliiniset tutkimukset romahtivat

Brittiläisen lääketeollisuuden liiton (ABPI) viimeisimmän kliinisen tutkimuksen vuosiraportin mukaan potilaiden hoito, NHS ja talouskasvu jäävät paitsi Yhdistyneen kuningaskunnan alan kliinisten tutkimusten määrän romahtamisen vuoksi. 

COVID-19-pandemia on kiihdyttänyt myöhäisen vaiheen teollisuuden kliinisen tutkimuksen laskua Yhdistyneessä kuningaskunnassa verrattuna sen maailmanlaajuisiin vertailuihin. Tämän pitäisi soittaa hälytyskelloja NHS:ssä ja Whitehallissa, kun terveysjohtajat ja poliittiset päättäjät pyrkivät parantamaan potilaiden hoitoa ja takaamaan pitkän aikavälin talouskasvua. 

Raportti "Potilaiden pääsyn pelastaminen teollisuuden kliinisiin tutkimuksiin Isossa-Britanniassa" osoittaa, että Yhdistyneessä kuningaskunnassa aloitettujen alan kliinisten tutkimusten määrä väheni vuodessa 41 prosenttia vuosina 2017–2021, ja syöpätutkimusten määrä laski samalla marginaalilla.

Raportti osoittaa myös, että vuosina 2017–2021:

• Isossa-Britanniassa aloitettujen vaiheen III teollisuuskokeiden määrä – lääkkeillä, jotka olivat lähimpänä markkinoita – laski 48 % vuosina 2017–2021.
• Yhdistynyt kuningaskunta on pudonnut maailmanlaajuisesti myöhäisen vaiheen kliinisen tutkimuksen rankingissa, pudoten 2. sijasta 6:ksi vaiheen II tutkimuksissa ja 4. sijalle 10. vaiheen III tutkimuksissa vuosina 2017–2021. 
• Potilaiden pääsy teollisuuden kliinisiin tutkimuksiin National Institute for Health and Care Research Clinical Research Networkissa (NIHR Clinical Research Network) laski 50,112 28,193:sta 2017 18:een vuosien 2021/22 ja 44/XNUMX välisenä aikana, mikä tarkoittaa XNUMX prosentin laskua.

Nämä havainnot osoittavat selvän ja vakavan uhan teollisuuden kliinisen tutkimuksen pitkän aikavälin tulevaisuudelle Isossa-Britanniassa – ja hyödyistä, joita se tuo potilaille, NHS:lle ja Yhdistyneen kuningaskunnan taloudelle.

Terveys- ja hoitoalat kriisissä Yhdistyneessä kuningaskunnassa

Poliittinen kuohunta on hallinnut Yhdistyneen kuningaskunnan uutisia viime viikkoina. Terveydenhuolto- ja hoitojärjestelmä umpikujassa johtaa ihmisten hoitomahdollisuuksien ja hoitokokemusten heikkenemiseen Care Quality Commissionin (CQC) vuosittaisen arvioinnin mukaan Englannin terveyden- ja sosiaalihuollon tilasta viime vuonna.

Tänä vuonna – CQC:n tarkastustoiminnan, yleisöltä ja hoitajilta saatujen tietojen ja muun näytön perusteella – arvio on, että terveys- ja hoitojärjestelmä on umpikujassa eikä pysty toimimaan tehokkaasti.

Jos nyt ei ryhdytä toimiin, henkilöstön pysyvyys heikkenee edelleen terveydenhuollon ja terveydenhuollon alueella, mikä lisää painetta koko järjestelmässä ja johtaa ihmisille huonompiin tuloksiin. Palvelut venyvät entisestään, ja ihmiset ovat suuremmassa vaarassa loukkaantua, kun henkilökunta yrittää käsitellä seurauksia, jotka aiheutuvat yhteiskunnallisten palvelujen, mukaan lukien aikuisten sosiaalihuollon, puutteesta. Tämä näkyy erityisesti alueilla, joilla taloudellinen puute on korkeampi ja joilla sairaaloiden ulkopuoliseen hoitoon on eniten paineita. Ihmisten lisääntyneen loukkaantumisriskin lisäksi yhä useammat ihmiset joutuvat poistumaan työmarkkinoilta joko sairaan terveyden vuoksi tai siksi, että he tukevat hoitoa tarvitsevia perheenjäseniä.

Ja siinä kaikki toistaiseksi EAPM:ltä – pysy turvassa ja terveenä ja nauti viikonlopusta.

Jaa tämä artikkeli: