#EAPM - Harvinaiset sairaudet, harvinaislääkkeet ja ERN-verkkojen kehittäminen

Euroopan yksilöllisen lääketieteen liitto (EAPM) on aina kampanjoinut potilaiden yhtäläisen pääsyn parasta hoitoa ja hoitoa varten, ja tämä on enemmän kuin harvinaisia ​​sairauksia sairastaville., kirjoittaa EAPM: n toimitusjohtaja Denis Horgan.

- Harvinaislääkkeitä koskeva asetus, jonka EU hyväksyi 2000issa, on auttoi kehittämään harvinaisia ​​sairauksia sairastaville potilaille tarkoitettuja lääkkeitä, joista yli 150 oli nyt markkinoilla.

Siksi, in 2020 on asetuksen 20th-vuosipäivä, joka oli ja on edelleen suunnattu varmistamaan, että harvinaisissa tiloissa kärsivillä potilailla on sama laatu kuin muillakin potilailla.

Kuten se on, mtärkeimpiä ponnisteluja vaaditaan edelleen edistää ja edistää tutkimusta olemassa olevien tietojen lisäämiseksi, mikä ei ole tarpeeksi lähellä haasteiden ratkaisemiseksi.

Lisää harvinaisista sairauksista

On arvioitu, että 5,000-8,000in välillä on erilaisia ​​harvinaisia ​​sairauksia. Monet näistä vaikuttavat lapsiin, keskimääräinen diagnoosiaika on viisi vuotta ja 95% sairastuneista ei vielä ole saatavilla hoitoa.

Lisäksi viiden vuoden diagnoosin vuoksi se vie myös keskimäärin seitsemän lääkärit voivat saada oikean diagnoosin.

Mainos

Euroopassa harvinainen sairaus tai häiriö on sellainen, joka vaikuttaa vähemmän kuin yhteen 2,000-tautiin. Monet, mutta eivät kaikki, ovat syöpiä. Useimmat ovat geneettisiä.

Kaiken kaikkiaan nämä sairaudet ovat erottamiskykyisiä siinä mielessä, että niissä on tietysti rajallinen määrä potilaita ja usein puutteellinen pitkäaikainen tutkimus ja siksi tieto niistä.

Myöskliinisiä tutkimuksia on vaikea järjestää monissa maissa levitettävällä taudin alaryhmällä.Ja lopulta runsaasti harvinaislääkkeitä on epäonnistunut niiden myyntilupahakemuksissa.

Ilmeisesti dmaton hinnat ovat yleensä tutkimus- ja kehitystyössä on oltava paljon aikaa, rahaa ja muita resursseja. Tämä sitten on tasapainotettava investointitarpeen kanssa...jollakin tavalla.

Euroopan unioni on sanonut, että nämä hengenvaaralliset tai kroonisesti heikentävät sairaudet vaikuttavat niin harvoihin ihmisiin, että yhteisiä ponnisteluja tarvitaan sairauksien vähentämiseksi.

Tietojen rooli 

Terveys- ja elintarviketurvallisuusasioista vastaava komission jäsen Vytenis Andriukaitis on huomannut sen potilaista, joilla on erityisolosuhteet, on valtava määrä tietoja, mutta tämä on hajallaan eri puolilla Eurooppaa eri 600-rekistereissä. Nämä ovat tietokantoja, joissa on tietoa potilaille, joilla on erityisolosuhteet. 

Nykyisellään saatavilla olevia tärkeitä tietoja ei kerätä EU: n laajuisesti, eikä ole olemassa yhteisiä standardeja jo olemassa olevien tietojen analysoimiseksi.

Eurooppalainen Reference Ntietotekniikka on elintärkeää eri maiden asiantuntijakeskusten ja ammattilaisten yhdistämiselle tiedon jakamiseksi ja tunnistamiseksi, missä potilaiden tulisi mennä, kun asiantuntemus ei ole käytettävissä kotimaassaan.

On selvää, että EU tarvitsee rohkaista harvinaisten sairauksien tutkimusta, \ tja arvioida nykyisiä seulontapopulaatioita rinnalla harvinaisia-taudin rekisterit.

Sillä välin Euroopan komissio on hyväksyy lasten ja harvinaisten sairauksien lääkkeitä koskevan nykyisen lainsäädännön yhteisen arvioinnin.

 Lähestymistapa käsittää ensinnäkin arvioinnin EU: n lainsäädännön tehokkuutta. Tämä saavutetaan analysoimalla kannustimien vaikutuksia lääkealan innovaatioita tällä alalla.

Toiseksi se yrittää luoda saatavuus ja saatavuus merkityksellinen lääkkeitä Euroopan unioni.

Ensisijainen potilaiden ja sidosryhmien keskuudessa on vetää yhteen tehokas strategia jotka mahdollistavat EU: n käännöksen rinnakkain tietämystä ja Eurooppalaisten referenssiverkostojen tavoitteena on saavuttaa bhoitoon pääsyä harvinaisille-taudin potilailla.

ERN: t - kuinka hyvin ne toimivat? 

Euroopan komissio on jo tutkinut, miten ERN: t toimivat vain pari vuotta vanhoja. 

Erillisesti nämä ERN: t olivat osittain kesäkuun raportin aiheenahän on Euroopan tilintarkastustuomioistuin, Joka huomasin sen toinen EU: n lainsäädäntö, nimittäin rajatylittävän terveydenhuollon direktiiviä, "helpottaa tiiviimpää yhteistyötä useilla aloilla: erityisesti potilaiden rajat ylittävässä vaihdossa" tietojen saanti ja terveydenhuollon saatavuus harvinaisten sairauksien potilailla". 

Tuomioistuin"raportissa todettiin, että "EU: n sidosryhmät (potilaat) tukevat laajalti harvinaisten sairauksien eurooppalaisten viiteverkkojen käsitettä" järjestöt, lääkärit ja terveydenhuollon tarjoajat)". 

Kuitenkin, raportissa todettiin: ”Tkomissio ei ole antanut selkeää näkemystä tulevasta rahoituksestaan ​​ja siitä, miten ne voidaan kehittää ja integroida kansallisiin terveydenhuoltojärjestelmiin." 

ERN: t 2017-järjestelmässä on otettu käyttöön harvinaisia ​​sairauksia. Jokainen saa €1 miljoonaa euroa rahoitusta viiden vuoden aikana EU: n terveysohjelmasta. 

Komissio rahoittaa myös ERN: iden potilasrekistereitä ja tukitoimia sekä tietoteknisten välineiden kehittämistä erityisesti Euroopan yhteydenpitojärjestelmän kautta.

Missä olemme ja missä meidän on oltava

Monet asiantuntijat ovat samaa mieltä harvinaisia ​​sairauksia varmasti keskuudessa kaikkein pakottavin syys parantaa yhteistyössä EU: ssataso, riippumatta jäsenvaltioiden toimivaltuuksista terveydenhuollossa.

Tällä hetkellä järjestelmä ei ole mukautettu uuteen tieteeseen, eikä myöskään ole tarpeeksi ärsykettä rUTKIMUS tavata lääketieteellisiin tarpeisiin. Tämä johtaa tilanteeseen, jossa järjestelmä - sellaisenaan - ei vastaa tarpeisiin harvinaisten tautien potilaita. 

Rajat ylittävää yhteistyötä on varmasti parannettava parantamalla ERN: iden käyttöä liitännät lisätä asiantuntemuksen jakamista.

Kun kyseessä on harvinaisten sairauksien lääkkeet, ttäällä on selvästi kynnys missä vaiheessa markkinat ovat yksinkertaisesti liian pieni lääkealan yrityksille perustella investointi T & K-toimintaan. Tämä ongelma on ratkaistava.

Euroopan komissio on tunnustanut thattu tätä on pohjimmiltaan noin numeroista. Komission lähestymistapa on perustunut kriittisen massan luomiseen ERN: iin ja kannustimia harvinaislääkkeitä koskevan asetuksen kautta.

EU: n johtaja on sanonut, että inikkelit auttavat ratkaisemaan osan ongelmasta. Yleisesti ottaen thän on antanut kannustimia se sanoo, mutta asetuksella on ollut ei-toivottuja vaikutuksia - esimerkiksi satunnaisia ​​erittäin korkeita hintoja.

Integraatio ja yhteistyö

Monet, myös EU: n tasolla, uskovat, että thän on seuraava askel shouldnt integroida ERN: t inkansalliseen terveyteen joka rakenteita. Tämä would vähentää diagnoosiaikaa. 

ERN: t on myös muutettava tutkimusta hyödyttäväksi ympäristöksi.

Mutta tämän onnistumiseksi on tehtävä paljon parempaa työtä yhteen. On olemassa voimakas väite, että chajauttaminen on hyvää harvinaisille sairauksilleja jäsenvaltiot Lisäksi on luotava yhteyspisteitä ERN: ille.

On selvää, että "myyntikenttä" on selitettävä kansallisille terveydenhuoltojärjestelmille kaikkialla Euroopassa mitä hyviä välineitä ERN: t ovat. Valitettavasti tämän myyntipisteen vaikeuttaminen, syvarret eivät ole yhteentoimivia. Thänen on kysymys, joka on kiireellinen on käsiteltävä. 

Omillaan, ERN ei ratkaise kaikkea. Joten jäsen sTates on oltava motivoituneita vakuuttamaan heidät työskentelemään yhdessä.

Todellisilla todisteilla on myös oma osansa. Vaaditaan selkeä visio ja laaja kohortti tällaisia ​​tietoja. 

Industry uskoo sen olevan valmis vastaamaan tarpeeseen edetä todellisissa todisteissa ja olla taudinkeskeinen. Euroopan on kuitenkin rakentaa asiantuntemusta- ja onneksi tämä on jo tapahtuu mihm sTates. 

Mutta minäei-pääsy ilman pääsyä puuttuu. Ja lopulta no potilas on jätettävä ilman polkua, harvinainen sairaus tai ei.

Jaa tämä artikkeli: