#EAPM: Harvinaisia ​​sairauksia koskeva tutkimus, jolla mitataan saatavien ja harvinaislääkkeiden kehittymistä

Osana jatkuvaa työtä nopeasti kehittyvällä alalla Euroopan henkilökohtaisen lääketieteen liitto käynnistää tutkimuksen viimeaikaisesta kehityksestä ja harvinaisia ​​sairauksia koskevan tutkimuksen ja kehityksen nykytilasta, harvinaisia ​​sairauksia käyttävien yritysten ja biotekniikan nykyisestä kannustinjärjestelmästä sekä Terveysteknologian arvioinnin (HTA) rooli henkilökohtaisen lääketieteen aikakaudella, kirjoittaa European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) -johtaja Denis Horgan.  

EU: n ja kansallisten sidosryhmien perusta, johon kuuluvat potilaat ja heidän edunvalvontajärjestöt, terveydenhuollon ammattilaiset, tutkijat, poliitikot, teollisuuden edustajat, akateemiset tutkijat ja muut, tutkimus kestää torstaina 19 huhtikuuhun asti 20 toukokuuhun.

Kyselylomakkeeseen erityisesti sisältyvät aiheet ovat sidosryhmien tyytyväisyys tai muutoin harvinaisten sairauksien tutkimuksen vauhti viimeisten 15-vuosien aikana. Vuosi 2000 tuli voimaan harvinaisten asetusten voimaantulosta, jonka EU hyväksyi harvinaisten sairauksien lääkkeiden kehittämisen ja hyväksymisen edistämiseksi.

Harvinaislääke on lääkeainetta, jota on kehitetty nimenomaan harvinainen sairaus, jota muuten kutsutaan harvinaislääkkeeksi. Asetuksen mukaan komissio on sanonut, että edistyminen on ollut merkittävää etenkin alalla, jolla lääkeala on merkittävässä asemassa tällä alalla, koska se on EU: n hyväksymän 145-orpokäsittelyn jälkeen asetuksen voimaantulon jälkeen. vielä monia harvinaisia ​​sairauksia, joille ei ole hyväksyttyä diagnoosia ja hoitoa. EAPM: n sidosryhmät ovat kuitenkin samaa mieltä tämän arvioinnin kanssa?

Taustaa vasten Euroopan komissio määrittelee harvinaiset sairaudet kuin kaikki sairaudet, jotka vaikuttavat harvemmin kuin viisi henkilöä 10,000: ssä. Sen luvut osoittavat, että nykyisin EU: ssa 5-8000-harvinaiset harvinaiset sairaudet vaikuttavat 6-8%: iin väestöstä - se on 27-36 miljoonan ihmisen välillä.

EU: n toimeenpanoviranomainen on sanonut: "Hengenvaaralliset tai kroonisesti heikentävät - enimmäkseen perinnölliset - sairaudet vaikuttavat niin harvoihin ihmisiin, että tarvitaan yhteisiä ponnisteluja sairauksiin tarttuvien ihmisten määrän vähentämiseksi, vastasyntyneiden ja pienten lasten kuoleman estämiseksi ja sairastuneiden säilyttämiseksi. "elämänlaatu ja sosioekonomiset mahdollisuudet." "Tyytyväisyys" -aiheessa kyselyyn osallistuvia pyydetään mittaamaan edistymistä asteikolla aina siitä, että he ovat "erittäin tyytyväisiä" tutkimuksen etenemiseen "erittäin tyytymättömiin".

 tutkimus kattaa myös potilaan saatavuuden tai sen puuttumisen harvinaisten sairauksien hoidossa kansallisella tasolla, samoin kuin poliitikkojen ja päätöksentekijöiden suhtautumisen harvinaisia ​​sairauksia sairastaviin liittyviin ongelmiin ja yhtäläisten potilasoikeuksien tarjoamiseen kuin yleisemmillä sairauksilla. Tutkimuksessa tuodaan esiin myös kysymys siitä, ovatko sairausvakuutusyhtiöt kaikissa EU-maissa rajoittavia, kun on kyse harvinaissairauksien ja yleisempien sairauksien saatavuudesta, ja kannustimien merkitys harvinaisen sairauden tutkimukseen investoiville yrityksille areenalla.

Tutkimuksessa kysytään myös harvinaislääkkeitä koskevaa lainsäädäntöä ja nimityksiä sekä tämän alan nykyisten kannustimien tehokkuutta (tai ei). Yksi tämän kysymyksen ja muiden sitä ympäröivien kysymysten keskeinen näkökohta on, katsotaanko asetuksen mukaisen kannustinjärjestelmän liittyvän tiettyjen harvinaisten sairauksien hoitojen korkeisiin hintoihin vai ovatko tällaiset korkeat hinnat väistämättömiä, kun otetaan huomioon hyvin pieni potilasjoukko monimutkaisten ja joskus ulta-harvinaisten sairauksien hoitojen kehittämiseen ja kaupallistamiseen liittyvät haasteet.

Tutkimuksessa tarkastellaan myös erityisesti harvinaisten sairauksien kansallisten talousarvioiden tilannetta, kun otetaan huomioon tuhannet harvinaiset sairaudet, joiden hoitoja on vielä löydettävä.

Denis Horgan, Euroopan henkilökohtaisen lääketieteen liiton (EAPM) pääjohtaja, sanoi tällä viikolla: "Allianssi katsoo, että nyt on oikea aika, yli 15 vuoden kuluttua asetuksen voimaantulosta, että etulinjan sidosryhmät on mahdollisuus arvioida, onko edistyminen ollut merkittävää. "Kun otetaan huomioon kyselyn jäsentäminen, EAPM odottaa saavansa laajan kuvan siitä, mitä tehdään, mikä toimii ja mikä ei, ja kuinka voimme työskennellä yhdessä sekä kansallisella että EU: n tasolla parantaaksemme harvinaisista sairauksista kärsivien tilannetta jotka yhdessä muodostavat jopa 8 prosenttia EU: n valtavasta väestöstä. "

Tutkimus on samaan aikaan Euroopan komission ilmoituksen kanssa äskettäisistä suunnitelmista ottaa käyttöön yhteisten kliinisten arviointiraporttien pakollinen käyttö HTA: ssa kolmen vuoden siirtymäkauden jälkeen - EAPM on tyytyväinen tähän. Komission ehdotuksen mukaan jäsenvaltioiden HTA-elinten edellytetään käyttävän kliinistä arviointia eikä sen "toistamista" kokonaisprosesseissaan. Siksi komission uuden ehdotuksen päätavoitteena on vähentää päällekkäistä työtä koko ryhmässä.

Jaa tämä artikkeli: