Harvinaiset # sairaudet: kun markkinointi hyväksyminen yksinkertaisesti ei riitä

Euroopan harvinaisia ​​sairauspotilaita sai voimakkaasti joulukuun lopussa Euroopan lääkeviraston (EMA) asiantuntijoiden paneelin jälkeen suositeltu seitsemän lääkettä hyväksyttäväksi, mukaan lukien kaksi harvinaislääkkeitä, jolloin potilaat lähemmäs uusia vaihtoehtoja vakavien olosuhteiden lievittämiseksi.

Paneeli suositteli myyntiluvan myöntämistä Alofiselille, joka hoitaa Crohnin taudista johtuvan vakavan komplikaation ja myönsi ehdollisen luvan Crysvita-hoidolle, joka on ensimmäinen hoito vakavaan, progressiiviseen luustoon, joka tunnetaan nimellä X-sidottu hypophosphatemia. Alkuperäisen suosituksen jälkeen nämä lääkkeet voivat odottaa saavan lopullista myyntilupaa ensi vuoden alussa.

Eurooppalaisille, jotka ovat innokkaasti odottaneet paneelin päätöstä, tämä kehitys on varmasti haaste toivolle. Mutta on vielä liian pian juhlia, koska markkinoille saattamista koskeva lupa ei riitä heille näiden hoitojen saamiseen. Niiden kyky käyttää näitä lääkkeitä on itse asiassa riippuvainen siitä, sallivatko kansalliset hallitukset huumeiden sisällyttämistä kansanterveyteen ja muihin vakuutusjärjestelmiin, joita ei ole annettu.

Näiden lääkkeiden hyväksynnän tärkeys kattavuudelle on se, että spinaleja lihaksen atrofian (SMA) potilaat ovat liian tuttuja. Joulukuussa 2016, Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksytty Spinraza, ensimmäinen lääke SMA: lle - perinnöllinen sairaus, joka vaikuttaa karkeasti 1 10,000-elävissä syntyvissä, aiheuttaa voimakasta lihasten heikkenemistä ja on johtava geneettinen kuolinsyy kuolemantapauksissa. Kesäkuussa 2017, EMA myönnetty Spinrazan markkinoille pääsy. Nykyään kuitenkin useimmat eurooppalaiset SMA-potilaat eivät vieläkään pääse lääkkeeseen, koska he odottavat, saavatko hallitukset hyväksymään korvauksen.

Lasiseinät, jotka pysyvät edelleen SMA-sairastuneiden ja ainoana lääkkeenä, joka voi hoitaa sairautensa, on varoittava tarina ja varoitus potilaille, jotka muuten voisivat ylistää EMA: n viimeisimmän hyväksynnän. EU: n ja heidän perheidensä arvioidusta 30 miljoonasta harvinaisesta sairaudesta kärsivät potilaat vaativat, että hallitusten on oltava halukkaampia tekemään lopullinen askel, jos he ovat vakavasti lääkkeiden saatavuutta kaikille.

Tietenkin tällaisten harvinaisten sairauksien lääkkeitä koskevat keskustelut ovat usein riittämättömiä. Kriitikot kyseenalaistavat toisaalta, miksi eurooppalaisten kansanterveysjärjestelmien pitäisi kattaa sellaisten sairauksien hoito, jotka vaikuttavat pieneen osaan väestöstä. Toisaalta potilaat jäävät miettimään, miksi heiltä evätään pääsy huumeisiin, jotka voivat merkitä eroa elämän ja kuoleman välillä.

SMA-potilaille panokset ovat todellakin niin korkeita. Kun yhdysvaltalainen Biogen-bioteknologiayritys aloitti Spinraza-markkinoinnin ensimmäisen kerran, se tunnustettiin läpimurtohoitukseksi sille, mitä on tähän mennessä pidetty parhaimmassa tapauksessa heikentävänä sairaudena - ja kuolemantuomiossa pahimmillaan. Spinraza on osoittautunut auttavan potilaita takaisin tärkeisiin moottoritoimintoihin, kuten istumaan, seisomaan ja kävelemään itsenäisesti ja dramaattisesti parantamaan selviytymisastetta.

Nyt SMA-potilaat kaikkialla Euroopassa odottavat selvittävänsä, osallistuvatko terveysviranomaiset huumeiden hyväksyttyihin (ja katettuihin) hoitoihin. Nykyinen epävarmuuden ilmapiiri on ollut hermopalautus monille potilaille: esimerkiksi brittiläinen taapero hiljattain kiellettiin pääsystä Spinrazaan NHS: n byrokratian vuoksi, vaikka lääkkeen kustannukset olisivatkin katettu paikallinen sairaala.

Nykyisessä, Italia ja Ruotsi ovat ainoat maat, jotka ovat tehneet Spinraza-hoidon kaikille potilaille kansallisen terveydenhuollon järjestelmän kautta iästä, toimintakyvystä tai SMA-tyypistä riippumatta. Muut EU: n jäsenvaltiot, mukaan lukien Espanja, Ranska, UK,  ovat parhaillaan päättämässä, hyväksytäänkö Spinraza kattavuuteen. Valitettavasti jo Norja ja Tanskassa. ovat viivästyttäneet lääkkeen hyväksymistä korvausta varten, mikä vaikuttaa kielteisesti SMA-potilaisiin ja heidän perheisiinsä.

Ne epäilevät lääkkeen hyväksynnän laajentamisesta keskittyvät ensisijaisesti kustannuksiin, ja kysyvät, miksi terveyspalveluiden olisi rahoitettava sellaisten sairauksien hoitoa, jotka vaikuttavat suhteellisesti harvoihin ihmisiin. Kansanterveyteen liittyvät edut ovat kuitenkin selkeät.

Yhdestä tällaisista lääkkeistä on nimetty "harvinaisia ​​sairauksia" hoitoja syystä. Päättäjille kehitetään huumeita, joiden tarkoituksena on hoitaa suhteellisen pieni osa väestöstä, on vain vähän taloudellisia kannustimia. Tämän seurauksena EU: n sekä Yhdysvaltojen ja muiden maiden terveysviranomaiset tarjoavat tukea, markkinoiden yksinoikeutta ja muita kannustimia kannustaa lääkeyhtiöitä kehittämään harvinaisia ​​sairauksia koskevia hoitoja. EU ei vähennä sanojaan a selkeä asema että "potilaat, jotka kärsivät harvinaisista sairauksista, ansaitsevat samanlaisen hoidon laadun kuin muut potilaat Euroopan unionissa".

Toiseksi on kiistatonta, että henkilö voi osallistua paljon enemmän talouteen - ja vetää paljon enemmän elämästä - kun he voivat suorittaa perustoimintoja, joita ei ole avustettu. Spinraza - kuten äskettäin hyväksytty Alofisel ja Crysvita ja muut harvinaiset taudinkäsittely - antaa potilaille mahdollisuuden ampua normaaliin olemassaoloon. Eliniän aikana rahat, jotka säästyvät vähentämällä harvinaisten sairauksien sairastuneiden itsenäisyyttä, ovat huomattavasti suurempia kuin näiden lääkkeiden kertaluonteiset kustannukset.

Elämme ikää, jolloin tiede ja lääketiede voivat tehdä enemmän kuin koskaan, mutta vain, jos eurooppalaiset hallitukset voivat löytää tasapainon harvinaisten sairauksien vaikutusten ja sosiaalisen hyvinvoinnin rajoitusten välillä. Kanssa lisää harvinaisia ​​sairaushoitoja kuin koskaan, kansanterveysvirkamiehet epäilemättä kohtaavat nämä haasteet yhä useammin. Hallitusten moraalinen velvoite on kuitenkin selvä: tukemalla innovatiivista tieteellistä tutkimusta ja poistamalla harvinaisista sairauksista kärsivien ihmisten astronomiset terveydenhoitokustannukset, on ratkaisevan tärkeää ottaa lopullinen askel ja takaisin kattavuus tällaisten lääkkeiden osalta.

Jaa tämä artikkeli: